FDA muốn thu hồi việc phê duyệt một loại thuốc, nhưng không dễ dàng

Chuyện gì đã xảy ra?

Năm 2021, FDA đã cho phép thuốc Tavneos được bán trên thị trường Mỹ. Thuốc dùng để điều trị một bệnh tự miễn hiếm gặp, gây tổn thương thận và phổi. Năm 2026, FDA gửi thư đề nghị rút thuốc khỏi thị trường Mỹ. Lý do là có báo cáo về tổn thương gan nghiêm trọng, có ca dẫn đến tử vong. FDA cũng cho rằng thuốc hiện không còn đủ bằng chứng chắc chắn là có hiệu quả.

Các con số và sự kiện chính

• Ngày FDA cho phép thuốc: 7/10/2021.
• Giá thuốc: khoảng 220.000 USD mỗi năm, theo Drugs.com.
• Doanh thu Tavneos trong năm tài chính 2025: gần nửa tỷ USD.
• Một năm sau khi được cho phép, ChemoCentryx được Amgen mua lại.

Vì sao thuốc này gây tranh cãi?

Năm 2021, kết quả thử nghiệm chỉ cho thấy thuốc có thể tốt hơn một chút. Thiết kế nghiên cứu không được tốt, nên nhiều người khó đánh giá đúng hiệu quả. Dù vậy, nhiều bệnh nhân và bác sĩ vẫn hy vọng thuốc giúp họ giảm dùng steroid. Steroid hiệu quả nhưng thường gây tác dụng phụ nặng. Hội đồng cố vấn chỉ bỏ phiếu đồng ý với số phiếu rất sát nhau. Sau đó, một vụ kiện của nhà đầu tư đã phát hiện điều mà FDA hiện cho là bằng chứng nhân viên công ty đã thao túng dữ liệu trong thử nghiệm quan trọng.

Vì sao câu chuyện này quan trọng?

Câu chuyện cho thấy việc duyệt thuốc cần dựa trên dữ liệu đáng tin cậy. Khi dữ liệu có vấn đề, bệnh nhân có thể dùng một loại thuốc không thực sự hiệu quả, lại còn có nguy cơ gây hại. Việc thu hồi một thuốc đã được bán nhiều năm cũng khó và tốn thời gian.

Cần theo dõi điều gì?

• Quyết định cuối cùng của FDA về việc rút Tavneos khỏi thị trường Mỹ.
• Phản ứng của Amgen và các bên liên quan.
• Thêm báo cáo về tổn thương gan ở bệnh nhân.
• Kết quả điều tra về việc dữ liệu thử nghiệm có bị thao túng hay không.